海外医薬品情報2015

欧州医薬品庁（EMA）の医薬品委員会（CHMP）が、アムジェンのプロテアソーム阻害剤カイプロリス（一般名：カルフィゾミブブ）をレナリドミド＋デキサメタゾン併用により、最低1回の前治療歴を有する多発性骨髄腫（MM）の治療薬として承認勧告を採択した（➜ PAR  news ）。また、ブリンサイトBlincyto（一般名：ブリナツモマblinatumomab）を、再発または難治性フィラデルフィア染色体陰性（Ph－）成人B前駆細胞性急性リンパ性白血病（BPALL）の治療薬として条件付きで承認勧告を採択した（➜ PAR news ）。 カイプロリスの承認勧告は、国際共同無作為化第3相試験のASPIRE試験の結果に基づいている。この試験では、カイプロリス＋レナリドミド＋デキサメタゾン併用（KLD）群とレナリドミド＋デキサメタゾン（LD）群を比較し、主要評価項目であるPFSはKLD群26.3ヵ月、LD群17.6ヵ月で、KLD群で8.7ヵ月延長した。 Link   経営分析 ➜ アムジェン 、新薬開発 ➜ プロテアソーム阻害剤 、 血液がん 、市場動向 ➜ 血液がん

FDAがオプジーボ（一般名ニボルマブ）による進行性腎細胞がん治療をBreakthrough Therapy（BT）に指定した。腎癌の標準治療であるエベロリムスと生存期間を比較したCheckMate-025試験において、主要評価項目が中間段階で達成されたと結論された。この025試験は早期に終了され、今回のBT指定の根拠となった。オプジーボにとっては、「自家幹細胞移植やbrentuximab vedotin（ADCETRIS）による治療に不応となったホジキンリンパ腫」、「治療歴のある進行性悪性黒色腫」、「治療歴のある非扁平上皮非小細胞肺癌」に続いて4番目の指定になる。 Link   経営分析　➜ Bristol-Myers Squibb 、新薬開発➜ その他のがん 、市場動向➜ その他のがん

ロッシュグループのジェネンテックが、中外製薬創製のALK阻害剤アレクチニブ（日本の商品名：アレセンサ、日本では2014年9月から販売）について、クリゾチニブに不応または不耐容のALK陽性の局所進行または転移性非小細胞肺癌（NSCLC）を効能・効果とする販売承認をFDAに申請した。審査は優先審査で行われる。なお、アレクチニブは2013年6月にFDAからBT指定を受けている。 本剤はALKへの選択性が高く、脳転移への有効性も示唆されている。今回の申請は、第1/2相臨床試験（NP28673およびNP28761試験）を根拠としている。 参考： ALK融合遺伝子は、NSCLC患者の2～5％に発現している。 リンク ]   経営分析　➜ Roche 　 中外製薬 　➜市場動向　 肺がん 　 ➜ 新薬開発　 肺がん

米国デンバーで開催された2015年世界肺癌学会（WCLC）において、上皮成長因子受容体変異陽性（EGFRm）進行非小細胞肺癌（NSCLC）の1次および2次治療におけるAZD9291の最新データが報告された。AZD9291はアストラゼネカが開発中のEGFR T790M耐性変異陽性NSCLC治療薬で、FDA、EMAおよびその他の規制当局に承認申請中である。FDAからBT指定、希少疾病薬・加速承認制度指定を受け、さらに優先審査が付与されている。また、EMAからは加速審査ステータスを取得している。 AZD9291は高選択性の不可逆的阻害剤で、野生型EGFRに作用せず、EGFR活性化変異と耐性遺伝子変異であるT790Mの双方を阻害する。本剤は、高血糖の可能性を最小化するために、インスリン受容体（IR）およびインスリン様成長因子受容体（IGFR）に対する活性を最小に抑えるように設計されている。 NSCLCのうちEGFR遺伝子変異陽性患者は、欧米人では10～15％、アジア人では30～40％を占め、既存のEGFR TKIによる治療が奏効するが、ほとんどが耐性化することが問題である。耐性はT790Mによるものが約2/3を占めるが、この耐性変異腫瘍に特化した治療薬はまだ承認されていない。 リンク ]   経営分析　➜ AsraZeneca 　市場動向➜ 肺がん 　新薬開発➜ 肺がん

大塚製薬とプロテウス社（Proteus Digital Health）が開発したデジタルメディスン（服薬測定ツール）である、センサー入りエビリファイ（一般名：アリピプラゾール）錠の新薬承認申請（NDA）をFDAが受理した。医薬品と医療機器のセンサーを一体化した製品のFDAへの申請は初めてである。 大塚製薬が製造・販売している抗精神病薬エビリファイに、プロテウス社が開発した独自の極小センサーを組み込んだセンサー入り製剤と、パッチ型シグナル検出器を組み合わせたもので、患者の服薬状況を記録し、スマートフォンやタブレット端末を通して医療従事者や介護者にその情報を提供する。 この錠剤を服用するとセンサーがシグナルを発し、患者の体表面に貼り付けたパッチ型の小型検出器でシグナルを検出する。検出器は服薬データのほか、活動量（歩数）など様々なデータを検出できる。 参考： 慢性疾患患者のうち、およそ50％が処方通りに服薬していないとされており、米国においては服薬不良による直接的・間接的影響は1,000～3,000億ドルと推定されている。例えば統合失調症などの精神疾患では長期間の服薬が必要であるが、定期的に服薬しない場合には再発リスクが増大する。 リンク ]   経営分析　➜ 大塚ホールディングス 　市場動向➜ 統合失調症 　新薬開発➜ 中枢神経・精神

中外製薬が開発中の新血友病A治療薬ACE910が、FDAから「12歳以上で血液凝固第VIII因子のインヒビターを有する血友病A患者に対する予防投与療法」としてBT指定を受けた。 中外製薬が創製した医薬品では、アレセンサ（一般名：アレクチニブ、ALK陽性非小細胞肺癌の治療薬）、アクテムラ（一般名：トシリズマブ、関節リウマチ治療薬）に次いで3つ目のBT指定となった。 血友病Aは、血液凝固第VIII因子の欠乏または機能異常により血液凝固反応が正常に進行せず、出血症状を反復する疾患である。近年、第VIII因子製剤の定期補充療法が実施され出血傾向の抑制とQOLの改善が得られているが、第VIII因子製剤に対するインヒビターが生じた場合に治療効果の減弱が問題となり、アンメットニーズとなっている。 ACE910は、抗IXa/X因子バイスペシフィック抗体で、第 IXa 因子と第 X 因子に同時に結合することにより第 VIII 因子と 同様の機能を発揮して、第 VIII 因子の活性を補う。ACE910の分子構造が第 VIII 因子と異なることから、インヒビターに影響されないと考えられる。 リンク ]   経営分析　➜ 中外製薬 　 新薬開発➜ 血友病

「医薬品産業強化総合戦略～グローバル展開を見据えた創薬～」を策定しました この度、厚生労働省において、「医薬品産業強化総合戦略～グローバル展開を見据えた創薬～」を策定しましたので、公表します。   　「経済財政運営と改革の基本方針2015（以下「骨太の方針2015」という）」には、「臨床上の必要性が高く将来にわたり継続的に製造販売されることが求められる基礎的な医薬品の安定供給、成長戦略に資する創薬に係るイノベーションの推進、真に有効な新薬の適正な評価等を通じた医薬品産業の国際競争力強化に向けた必要な措置を検討する。」と盛り込まれました。 この総合戦略は、骨太の方針2015も踏まえ、「後発医薬品80％時代」において、「国民への良質な医薬品の安定供給」・「医療費の効率化」・「産業の競争力強化」を三位一体で実現するための医薬品産業の競争力強化に向けた緊急的・集中実施的な戦略であり、「革新的医薬品・医療機器創出のための官民対話」等での関係者の意見も踏まえて策定するものです。 「後発医薬品80％時代」においても、「国民への良質な医薬品の安定供給」・「医療費の効率化」・「産業の競争力強化」を三位一体で実現するため、医薬品産業の競争力強化に向けた緊急的・集中実施的な総合戦略を策定する。 . Link .  PARライブラリー ➔ 業界動向

FDAはアレクシオンが開発中のカヌマKANUMA（一般名：セベリパーゼαsebelipase alfa）の生物薬品新薬申請（BLA）について、優先審査の処方箋薬ユーザーフィー法（PDUFA）の審査目標を3ヵ月延長した。KANUMAは、lysosomal acid lipase欠損症（LAL-D）の酵素治療療法としてBT指定を受けているが、BT指定を受けた品目での延長は珍しい。 ECは、本剤をLAL-Dの酵素補充療法として本年8月28日にすでに承認している。 参考 LAL-Dは、100万人に25人の割合で発症する常染色体劣性遺伝の疾患で、乳児、小児、成人に壊滅的な影響を及ぼす。乳児期を過ぎてから発症する重度のLAL-Dでは、肝臓と脾臓の肥大、線維症、肝硬変、肝不全に加え、若年性心血管イベントがみられる。これまで、この疾患に対する承認薬はなかった。

ブリストルマイヤーズのオプジーボ（一般名：ニボルマブ）の「治療歴のある非扁平上皮非小細胞肺癌（nSQ NSCLC）」を対象とした生物薬品承認一部変更申請（sBLA）をFDAが受理し、この追加申請をbreakthrough therapyに指定した。 米国での現在の適応は、治療歴のある肺扁平上皮癌（SQ NSCLC）とメラノーマである（➜ par news 、➜ par news ）。今回、扁平上皮癌以外のNACLCへの適応拡大に関して、FDAは審査完了目標を2016年1月2日に指定した。 sBAL申請は、プラチナ製剤を含む2剤併用化学療法の治療中または治療後に病勢が進行したnSQ NSCLCを対象に、OSを評価した第3相CheckMate-057試験に基づいている。 リンク ]   経営分析　➜ Bristol-Myers Squibb 　➜ 小野薬品 　新薬開発➜ 肺がん 　市場分析➜ 肺がん