海外医薬品情報2015

03/11 NVS , VEGF inhibitor , wet AMD Novartis provides update on use and safety of Beovu® in patients with wet AMD ノバルティスは加齢性黄斑変性症（AMD）治療薬Beovuによる治療とその安全性について、市販後副作用報告の比率は承認申請用臨床試験の段階と同様もしくは低下傾向にあると発表した。申請用臨床試験における失明の頻度は対照薬アフリベルセプト（商品名：アイリーア注射）と同等であった。 （参考） 抗VEGF抗体によるAMD治療は、初期には2004年に大腸がんで承認されたアバスチン（一般名：ベバシズマブ）が転用されたが、Genentechは2006年に専用治療薬としてルセンティス（一般名：ラニビズマブ）を発売した。その後2011年にリジェネロンとバイエルからアイリーアが発売された。ルセンティスの2019年売上高は欧州を中心に販売するノバルティスが21億ドル、導出元のジェネンテック（ロシュ）が2米国を中心に20憶ドルだった。アイリーアはリジェネロンが米国で46憶ドル、導出先のバイエルが28億ドルを計上している。ノバルティスはルセンティスからBeovuへの切り替えによって米国市場への参入を果たし、リジェネロン（サノフィ）／バイエル陣営と本格的に競合しようという矢先だった。

03/02 JNJ , Gene therapy , Retinal disease European Medicines Agency Grants PRIME and Advanced Therapy Medicinal Product Designations to Janssen’s RPGR Gene Therapy for X-Linked Retinitis Pigmentosa X連鎖性網膜色素変性症の治療法としてヤンセンが開発中のRPGR（retinitis pigmentosa GTPase regulator）遺伝子療法について欧州医薬品庁（EMA）がPRIMEおよび先進治療医薬品に指定した。

FDA が、Horizon Therapeutics plc(Horizon)が開発中の甲状腺眼症(TED)の治療薬としてTEPEZZA(一般名：teprotumumab-trbw)を承認した。TEPEZZA は、重度の進行性の視力を奪う可能性が高く、眼球突出(眼球の膨らみ)、複視、視力障害、痛み、炎症、顔の外観の異常さを伴う、自己免疫疾患のTED の治療薬としてFDA が承認した最初で唯一の医薬品である。TEPEZZA は、完全にヒトmAb であり、3 週間に1 回、合計8 回の注入で患者に投与されるinsulin 様成長因子1 受容体(IGF-1R)の標的阻害剤である。 BLA の提出は、2019 年7月6 日、PDUFA のゴールは2020 年3 月8 日に設定されていた。本品はBreakthroughTherapy、優先審査、希少病指定、さらにはファストトラック指定の下で承認された。

Oct 08, 2019　 Novartis , VEGF inhibitor , wet AMD Novartis receives FDA approval for Beovu®, offering wet AMD patients vision gains and greater fluid reductions vs aflibercept ノバルティスが開発した眼科用VEGF阻害剤ブロシズマブ（製品名Beovu、ビーオビュー）を滲出型（ウェット）加齢黄斑変性を適応症としてFDAが承認。アフリベルセプト（製品名アイリーア、バイエル）を上回る視力回復と滲出液減少が確認されている。

Spark Therapeutics Enters into a Licensing and Supply Agreement for Investigational Voretigene Neparvovec Outside the U.S. Jan. 24, 2018 ノバルティスは 網膜ジストロフィー に対する 遺伝子治療薬 ラクスタルナ（LUXTURNA）の米国外における開発・販売権を取得。米国では2017年12月に承認され、開発元のスパーク・セラピューティクス社が自社販売する。