海外医薬品情報2015

bluebird bio, Inc.(bluebird bio)とNovo Nordisk は、血友病を含む遺伝病の次世代in vivo ゲノム編集治療薬を共同開発するために3 年間の研究契約を締結した。この共同研究では、遺伝子構成成分をサイレンシング、編集、または挿入するための非常に具体的かつ効率的な方法を提供する可能性のあるbluebird bio 独自のmRNA ベースのmegaTAL 技術基盤を利用して進める提携である。Novo Nordisk の血友病ポートフォリオと連携して、研究協力は当初、FVIII 凝固因子欠乏症の修正に焦点を当て、更なる治療標的を探索する可能性を秘めている。 megaTALs は、Homing Endonucleases(HEs)の自然のDNA 切断プロセスと転写活性化因子様(TAL)エフェクターのDNA結合領域を組み合わせる単鎖融合酵素である。TAL は、特定のDNA 配列を簡単に認識できるよう設計されたタンパク質で、このタンパク質の融合構造により、現在のすべてのvirus および非virusベクターによるデリバリー法と互換性の非常に活性で特異的でコンパクトなnucleases を生成することができる。

FDA approves Roche’s Hemlibra (emicizumab-kxwh) for haemophilia A with inhibitors 16 November 2017 Roche ,  Hemophilia ,  Bispecific antibody ,  Chugai 中外製薬が創製したバイスペシフィック抗体の血友病治療薬エミシズマブをFDAが承認した。ファクターVIIIにたいする抑制因子が問題となっている患者が対象。ファクターVIII製剤投与患者の3分の１にのぼる。 （参考） 血友病治療薬 Hemlibra は第VIII因子の補因子機能を代替するバイスペシフィック抗体である。中外製薬が創製し、1週間に1回自己注射の皮下注製剤として親会社のロシュグループと共同開発した。従来の第VIII因子製剤は1週間に３回、毎回２時間を要する点滴静注で投与されてきた。最大製品であるコージネイト（Kogenate、バイエル）の2016年売上高は13億ユーロ（1700億円）でほぼ横ばいだった。第VIII因子製剤を使用する患者の3分の１で抗第VIII因子同種抗体（インヒビター）の発生が問題となる。

バイエル薬品は、遺伝子組換え第VIII因子（rFVIII）製剤BAY 81-8973の製造販売承認申請を行った。申請の根拠となったのは3本の国際共同第3相試験（LEOPOLDプログラム）の結果である。LEOPOLD I試験は12～65歳の重症血友病Aの男性患者80例を対象としてBAY 81-8973の有効性と安全性を評価する試験である。LEOPOLD II試験では、同じく12～65歳の重症血友病Aの男性患者を対象として定期補充療法と出血時補充療法を比較した。LEOPOLD Kids試験は12歳以下の小児患者を対処として有効性と安全性を評価した。 LEOPOLD II試験ではBAY 81-8973の定期補充療法が出血時補充療法と比較して推定年間出血率の中央値を93～97％減少させた。臨床的に重要な薬剤関連の有害事象は認められず、インヒビター（抗体）の発現も認められなかった。 【参考】 6月20～25日に開催された国際血栓止血学会（ISTH2015）において、血友病Aの治療法に関する新データが発表された。 リンク ]   経営分析➜ バイエル