海外医薬品情報2015

New England Journal Of Medicine 誌(DOI: 10.1056/NEJMoa2007016)に、“Compassionate Use of Remdesivir for Patients with Severe Covid-19”と題する報告が掲載された。 レムデシビルはギリアドサイエンスが開発中のRNA ポリメラーゼ阻害ヌクレオチドアナログであり、エボラウイルス 治療薬として第2 相試験段階にある。  レムデシビルを少なくとも1 回投与された61 人の患者のうち、8 人のデータを分析から除外した(治療後のデータの無い7 人と投与エラーの1 人)。データ分析対象とした53 人の内訳は米国22 人、欧州またはカナダ22 人、日本9 人であった。ベースライン時、30 人の患者(57%)が人工呼吸を受けていて、4 人(8%)が体外式膜型人工肺(ECMO)療法を受けていた。追跡期間中央値の8日間に、酸素サポート受療グループで36人の患者(68%)に改善が認められ、人工呼吸を受けている30 人の患者のうち17 人(57%)が抜管された。合計25 人の患者(47%)が退院し、7 人の患者(13%)が死亡した。死亡率は、侵襲的換気療法を受けている患者では18%(34 人中6 人)、侵襲的換気療法を受けていない患者では5%(19 人中1 人)であった。 コンパッショネートユース制度によりレムデシビルで治療された重度のCOVID-19 で入院した患者コホートにおいて、患者53 名中36 人(68%)に臨床上の改善が観察された。レムデシビル療法の有効性を判定するには、進行中の無作為化・プラセボ 対照試験の結果を見る必要がある。

03/18 NVS, siRNA , Cholesterol-lowering therapy Novartis announces NEJM publication of three pivotal trials showing durable and potent efficacy of inclisiran, an investigational first-in-class siRNA cholesterol-lowering therapy ノバルティスが開発中のsiRNA医薬インクリシランによるコレステロール低下治療が持続性と十分な有効性を示した３本の申請用臨床試験がNEJM誌に掲載された。 （参考） ノバルティスは昨年（2019年）11月に1兆円（97億ドル）を投じ、核酸医薬インクリシランの承認申請を間近に控えていたThe Medicines Company（TMC）を買収統合した。インクリシランは PCSK9 メッセンジャーRNA を標的とする si（化学的合成低分子干渉） RNA医薬である。TMCはAlnylamから導入して開発していた。 核酸医薬開発の現状と今後の展望 - J-Stage https://www.jstage.jst.go.jp › article › dds › _pdf › -char アンチセンスや  siRNA  に代表される 核酸 医薬品は、これまで治療が難しかった遺伝性疾患や難治. 性疾患に対する新しいモダリティとして注目を集めている。従来の 核酸 医薬開発では生体内における. 安定性や有効性に課題があったが、修飾 核酸 技術や DDS ...

Nov 24, 2019 Novartis , M&A , Cholesterol , siRNA Novartis to acquire The Medicines Company for USD 9.7 bn, adding inclisiran, a potentially transformational investigational cholesterol-lowering therapy to address leading global cause of death ノバルティスは The Medicines Company を97憶㌦（1兆円）で取得し、コレステロール低下治療を転換しうる治験薬インクリシランを開発パイプラインに加えて世界最大の死亡原因に取り組む （参考） 核酸医薬インクリシランはPCSK9 メッセンジャーRNA を標的とするようデザインされた化学的合成低分子干渉RNAである。年内にも家族性高コレステロール血症を適応症として承認申請（NDA）を提出する段階にある。抗PCSK抗体の治療薬はアムジェンが開発したレパーサとサノフィが開発したプラルエントが2015年に承認されているが2018年売上高はレパーサが600億円、プラルエントが300億円と低迷している。

Sanofi and Alnylam submit Marketing Authorization Application to the European Medicines Agency for patisiran for the treatment of hereditary ATTR amyloidosis December 18, 2017 遺伝性アミロイドーシス に対する  RNA干渉薬 パチシラン が欧州で承認申請された。サノフィとアルナイラム社が共同開発し、世界で初めて申請段階に到達した。

FDA lifts clinical hold on fitusiran - Clinical trial dosing to resume around year-end 2017 December 15, 2017  Sanofi ,  RNAi ,  Hemophilia サノフィが 血友病治療薬 として開発中の RNAi薬フィツシラン に対する臨床試験停止措置をFDAが解除した。

The New England Journal of Medicine Publishes First Phase 3 Study Results of SPINRAZA® for the Treatment of Spinal Muscular Atrophy November 1, 2017 Biogen,  Spinal Muscular Atrophy ,  RNAi RNAi治療薬スピンラザのP3試験結果をNEJM誌が掲載。FDAは中間解析に基づいて2016年12月に承認している。