海外医薬品情報2015

アンチセンス薬のトップ企業Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Ionis)が、初期のハンチントン病(HD)患者に対するIONIS-HTTRx (RG6042)の第1/2 相試験のポジティブな最新データを第13 回 CHDI HD 年次総会で報告した。本品はRoche との共同開発品である。 第1/2 相試験では初期HD 患者46 人について、13 週にわたり1 ヵ月に1 回、IONISHTTRx(RG6042) あるいはプラセボ をクモ膜下注射した。IONISHTTRx(RG6042)投与により、患者のCSF 中のハンチントン遺伝子変異(mHTT)蛋白の有意な減少が用量依存的に観察された。この臨床試験は現在も進行中である。

FDA grants Orphan Drug Designation to inclisiran for the treatment of homozygous familial hypercholesterolemia (HoFH) 25 Jan 2018 家族性高コレステロール血症ホモ接合体（HoFH） の治療薬として開発中の アンチセンス薬 インクリシランをFDAがオーファン指定。 INCLISIRAN’S FIRST PIVOTAL TRIAL ACHIEVES TARGET ENROLLMENT AHEAD OF SCHEDULE – ORION-11, a Phase III confirmatory clinical trial randomized more than 1,500 patients in 11 weeks – FDA grants Orphan Drug Designation to inclisiran for the treatment of homozygous familial hypercholesterolemia (HoFH) – Following encouraging Phase II data, a Phase III clinical trial of inclisiran in HoFH set to begin in 2018 – The Medicines Company (NASDAQ: MDCO) today announced that the target of 1,500 patients randomized in the ORION-11 trial has been exceeded in 11 weeks – considerably beating its goal of 28 weeks. ORION-11 is a double-blind, randomized Phase III trial designed to confirm the effectiveness and safety of inclisiran, an investigational agent which is potentially a first-in-class lipid-lowering dru...

イオニス（Ionis Pharmaceuticals）が創製し、バイオジェンが共同開発したアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）薬スピンラザ（SPINRAZA、一般名：ヌシネルセン nusinersen）を脊髄性筋萎縮症（SMA；spinal muscular atrophy）に対する初の治療薬としてFDA が承認した。 　遺伝性の希少疾患であるSMAは、脊髄および下位脳幹における運動ニューロンが欠損し、重篤で進行性の筋萎縮や筋無力症状を引き起こす。最も重篤なタイプのSMA 患者では呼吸や嚥下など生命維持の基本的身体機能に障害をもたらすことがある。病因はSMN（Survival Motor Neuron）1 遺伝子の欠損または損傷である。 　FDA はSPINRAZAをファストトラックと希少病に指定していた。2016 年9 月26 日にローリング申請を完了、優先審査指定を受けて審査期間3 ヵ月での承認となった。欧州ではCHMP が加速承認に指定、日本では12 月12 日に申請されている。 Link  企業分析➜ Biogen  新薬開発➜ 核酸／アンチセンス

FDAの新薬承認は今年に入っても順調。1月は、サノフィ子会社GenzymeがISISから導入した家族性高脂血症治療薬でアンチセンスとしては初めての全身投与薬KYNAMROと、セルジーンの多発性骨髄腫治療薬POMALYSTが承認された。また、FDA医薬品審査部門（CDER）トップのWoodcock女史は「ブレークスルー」指定を受けた難病治療薬についてはフェーズI終了段階で申請を受け付ける方針を発表した。

アンチセンス医薬品 KYNAMRO はサノフィ子会社 Genzyme と ISIS Pharma が共同開発してきた。コレステロール関連のアポＢタンパクをコードする mRNA を標的とする RNA 干渉（ RNAi ）静注製剤で、アンチセンス医薬としては初めて全身投与となる。