イバカフトール（販売名：KALYDECO）の効能拡大

FDA Approves KALYDECO® (ivacaftor) for More Than 900 People Ages 2 and Older with Cystic Fibrosis Who Have Certain Residual Function Mutations

May 17, 2017   Vertex, Cystic Fibrosis, Rare disease

• 難病の嚢胞性繊維症の治療薬として5年前に承認されたイバカフトール（販売名：KALYDECO）の効能拡大。CFTR蛋白の異常をきたす23種の関連遺伝子の異常をVertex社があらたに同定し、対象患者を拡大した。