血友病Bにたいする遺伝子治療

Spark Therapeutics and Pfizer Announce Publication in The New England Journal of Medicine of Interim Data from Phase 1/2 Clinical Trial of Investigational Gene Therapy for Hemophilia B
December 6, 2017

• 血友病Bにたいする遺伝子治療SPK-9001が第1/2相臨床試験で年間出血事故率を97%減少した中間データをNEJM誌が掲載。ファイザーがバイオテク企業Sparkとライセンス契約を結んでいる。