国内初のCAR-T 細胞療法(CTL019)の承認申請

ノバルティスが、25 歳以下の再発・難治性B 細胞性急性リンパ芽球性白血病(ALL)及び成人の再発・難治性びまん性大細胞型B 細胞リンパ腫(DLBCL)に対する、日本国内初のCAR-T 細胞療法CTL019 (国際一般名：tisagenlecleucel、海外における製品名：Kymriah) の製造販売承認を申請した。
本申請は、ペンシルバニア 大学とノバルティスの協働による国際多施設共同第2 相ELIANA 試験及びJULIET 試験に基づいて行われた。CTL019 は、2017 年8 月に25 歳以下の再発・難治性ALL を適応症として、初のFDA 承認を取得し、2017 年10 月に2 つ目の効能である成人のDLBCL に対する承認申請が行われた。また、2017 年11 月には、小児・若年成人のALL および成人のDLBCL に対する販売承認申請がEMA に提出された。今回、日本での承認申請は、米国、欧州に続くものである。なお、2016 年5 月には、日本国内においてCD19 陽性のALL 及びDLBCL の適応に対し、希少疾病用再生医療等製品に指定されている。