海外医薬品情報2015

ブリストル・マイヤーズ スクイブ (BMS)は、CheckMate-227 試験のデータに基づいて、進行性非小細胞肺癌(NSCLC)を対象としたオプジーボ(一般名：ニボルマブ)とヤーボイ(一般名：イピリムマブ)の併用療法について、欧州連合(EU)における販売承認申請を取り下げた。EMA のヒト用医薬品委員会(CHMP)は、患者レベルのデータの完全性については認めつつも、急速に進展するサイエンスとデータに対応するために、BMS が行ったプロトコルの複数の改訂に関して、本申請の完全な評価は困難と判断した。BMS は、EU で本申請を再提出する予定は無い。 一方、FDAは、1月15日にEGFR やALK 遺伝子変異陰性の進行または再発の非小細胞肺癌(NSCLC)患者の1 次療法として、オプジーボ＋ヤーボイ併用療法の生物薬品承認の一部変更申請(sBLA)を優先審査の対象として受理した。FDA は、処方箋薬ユーザーフィー法(PDUFA)に基づく、本申請の審査終了の目標期日を2020 年5 月15 日に設定した。

アステラス製薬は、Xyphos 社が有するCAR(Chimeric Antigen Receptor：キメラ抗原受容体)-細胞療法に関する技術基盤であるACCELTM(Advanced Cellular Control through Engineered Ligands)とともに、癌免疫の分野をリードする優秀な人材を獲得することになる。買収の対価として、買収手続完了時に1 億2,000 万$が支払われ、Xyphos 社はアステラス製薬の完全子会社となった。当該支払いと、開発の進捗に応じたマイルストン支払いを合わせ、最大で総額6 億6,500 万$が支払われる可能性がある。 Xyphos 社独自のACCELTM 技術は、タンパク工学により創製した受容体とリガンドタンパクの特異的な結合を利用した合成生物学的手法に基づいている。受容体を発現させたナチュラルキラー(NK)細胞やT 細胞といった免疫細胞 (convertibleCAR® 細胞)と、攻撃標的である癌抗原を認識する抗体をリガンドタンパクと融合させた抗体-リガンド融合タンパク(MicAbody)を患者に投与し、治療する技術である。攻撃対象とな癌細胞の特徴に応じて、MicAbodyを取り換え、複数使用することで、convertibleCAR®細胞に異なる癌抗原や複数の癌抗原を認識させ、様々な癌細胞を攻撃することができる。また、MicAbody の投与量を調節することで、免疫細胞による過剰な免疫反応を制御し、従来のCAR-T 療法で見られるサイトカイン放出症候群(cytokine release syndrome)の発生を抑制できることも期待される。さらに、MicAbodyの抗体部分を別のタンパクに替えることにより、convertibleCAR®細胞の増殖や生存制御も可能になる。Xyphos のconvertibleCAR®-T 細胞のリードプログラムは現在、前臨床開発段階にあり、2021 年に初めての臨床試験が行われる予定である。

12/20 AstraZeneca , HER2 receptor , Breast cancer Enhertu (trastuzumab deruxtecan) approved in the US for HER2-positive unresectable or metastatic breast cancer following two or more prior anti-HER2 based regimens　（エンヘルツ（Enhertu）がHER2を標的として2種類以上の前治療を経たHER2陽性・切除不能または転移性の乳がん患者を対象として承認された） （参考） 特許満了となったロシュのハーセプチンと化学療法剤を複合体として第一三共が創製し、アストラゼネカと共同開発してきたDS-8201が申請から2か月でFDAの加速承認を取得した。一方、ロシュは2013年に ハーセプチンをADC化したカドサイラの承認を取得しており、2018年売上高は10憶㌦に達した。ロシュのHER2関連薬剤の売上高はハーセプチン70憶㌦、パージェタ28憶㌦とカドサイラ10憶㌦を合計すると1兆円を超える。エンヘルツは2018年にメルクのPD-1阻害薬キートルーダとの併用による乳がんおよび肺がんの適応症取得を目指して共同開発提携を結んでいる。ピーク時にはハーセプチンの7000億円に迫る売上高を達成するとの株式市場ではアナリスト予想もつたえられている。

第一三共とAstraZeneca は、米国FDA が。転移状態にあり2 回以上の抗HER2 ベースのレジメンの治療を受けている、成人女性の切除不能または転移性HER2 陽性乳癌患者の治療薬として、抗HER2 抗体薬物複合体(ADC)のENHERTU® (fam-trastuzumab deruxtecan-nxki)を承認したと発表した。本効能は、癌に対する奏効率と奏効持続期間に基づいて迅速プログラムのうちの加速承認により承認された。本効能の承認を継続させるには確認試験で臨床上のベネフィットを証明し、ラベルへの記載を行わなければならない。 FDA の承認は、HER2 陽性転移性乳癌の女性患者184 人を対象に、ENHERTU(5.4 mg/ kg)単剤療法の単一群からなるピボタル第2 相DESTINY-Breast01 試験結果に基づいている。試験結果は、完全奏効率4.3%(n = 8)と部分奏効率56.0%(n = 103)を含む、全奏効率(ORR)60.3%を示した(n = 111; 95%CI：52.9-67.4)。2019 年8 月1 日時点で、奏効期間(DoR)の中央値は14.8 カ月(95%CI：13.8-16.9)であった。さらに、フォローアップの中央値の11.1 カ月において、無増悪生存期間(PFS)の中央値が16.4 カ月((95%CI：12.7-未達)との試験結果がSan Antonio 乳癌シンポジウム(SABCS19)で報告され、同時にNEJM 誌にも掲載された。

12/18 BMY , CAR T-Cell Therapy , Lymphoma Bristol-Myers Squibb Announces Submission of Biologics License Application for CAR T-Cell Therapy Lisocabtagene Maraleucel (liso-cel) to FDA　 （ブリストルマイヤーズ・スクイブはCAR-T細胞療法 liso-cel のBLA（承認申請）をFDAに提出） liso-cel（ライソセル）は大細胞型B細胞リンパ腫（LBCL）患者の三次治療を適応症として申請された。この申請はびまん性大細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）を含むLBCL患者269例を登録したTRANSCEND NHL 001試験の結果に基づいている。LBCLは非ホジキンリンパ腫のなかで最も侵襲性が高く、FDAの画期性治療法指定（BTD）を受けている。 （参考） CAR-T細胞療法によるリンパ腫治療は2017年10月にKite（現ギリアド）のイエスカルタ、2018年5月にノバルティスのキムリアが、どちらもDLBCLを適応症として承認されている。CAR-T細胞療法としての初めての承認はキムリアが急性リンパ性白血病（ALL）を対象として2017年５月に取得した。

12/18 PFE , BRAF inhibitor , Colorectal cancer U.S. FDA Accepts and Grants Priority Review to sNDA for BRAFTOVI® (encorafenib) in Combination with ERBITUX® (cetuximab) (BRAFTOVI Doublet) for the Treatment of BRAFV600E-Mutant Metastatic Colorectal Cancer After Prior Therapy　（BRAFTOBI（一般名エンコラフェニブ）のアービタックス（一般名セツキシマブ）併用によるBRAFV600E変異の転移性大腸がんに対する二次療法の承認申請をFDAが受理し、優先審査に指定）

12/17 AstraZeneca , PARP inhibitor , Pancreatic cancer , Merck (MSD) Lynparza recommended by FDA advisory committee for 1st-line maintenance treatment of germline BRCA-mutated metastatic pancreatic cancer　（リムパーザによる生殖系BRCA変異陽性の転移性すい臓がん維持療法の一次選択治療をFDA諮問委員会が承認勧告） （参考） すい臓がん治療薬の開発は難航しており、リリーは昨年（2019年）10月に腫瘍攻撃性T細胞に作用するインターロイキン10製剤のフェーズ３試験が主要評価項目を達成せず、開発を中止することを発表した。PD-1阻害薬では独メルク（Merck KGaA）の二重特異性抗体M7824が2018年12月にFDAの画期的治療法指定（BTD）を受けているものの進展していない模様。今回の承認勧告も僅差であり、FDAが勧告に従わくどうか注目される。アストラゼネカが創製し、メルクと共同開発する世界初のPARP阻害薬リムパーザは、2014年に卵巣がん、2018年に乳がんに承認され、前立腺がんでは画期的治療法指定（BTD）を受けている。2018年売上高は前年比倍増の６憶㌦（650億円）だった。

FDA が、アステラス製薬とPfizer Inc.(Pfizer)と共同開発・商業化を進めている経口アンドロゲン 受容体阻害剤XTANDI(一般名：エンザルタミド)(XTA)に関し、転移性去勢感受性前立腺癌(CSPC： Castration-Sensitive Prostate Cancer)の効能追加を承認した。本承認により、XTA は米国において、既に承認を取得している非転移性および転移性去勢抵抗性前立腺癌(CRPC：Castration-Resistant Prostate Cancer)に加えて、転移性CSPC の効能を有する最初で唯一の経口治療薬になった。今回のsNDA は2019 年6 月21 日に提出し、2019 年12 月16 日に承認されたことから、審査期間は凡そ6 カ月であった。 今回の承認は、転移性CSPC 患者1,150 人を対象に実施した第3 相ARCHES試験結果に基づいている。本試験において、主要評価項目である画像診断による無増悪生存期間(rPFS)を有意に延長した 。

12/16 Pfizer , Androgen receptor , Prostate cancer XTANDI® (enzalutamide) Approved by U.S. FDA for the Treatment of Metastatic Castration-Sensitive Prostate Cancer　（イクスタンジ（一般名エンザルタミド）が米国FDAにより転移性・去勢感受性前立腺がんの治療にしょうにんされた） 今回の承認によりイクスタンジはFDAによって３種類の進行性前立腺がん（非転移性、転移性・去勢抵抗性mCSRP、転移性・去勢感受性mCSRP）すべてに承認された初めての抗がん剤となった。 （参考） 前立腺がん治療薬の2018年 売上高はヤンセンのザイティガが10憶㌦増の35憶㌦へと急増し、4億㌦増の30憶㌦にとどまったイクスタンジを抜いて最大製品となった。2018年2月にプレドニゾンとの併用で承認されたmCSPC（転移性・去勢感受性前立腺がん）の寄与が大きかった。

12/16 GSK , Multiple myeloma , anti-BCMA Pivotal DREAMM-2 study demonstrated a clinically meaningful overall response rate with belantamab mafodotin (GSK2857916) for patients with relapsed/refractory multiple myeloma　 （再発・難治性の多発性骨髄腫の患者を対象とする申請用臨床試験において、ベランタマブ（GSK2875916）は有意義な全奏効率を示した） ベランタマブはグラクソがSeattle Geneticsのリンカー技術と協和発酵キリンのポテリジェント技術を導入して開発したADC（抗体薬物複合体）医薬であり、B細胞成熟抗原（BCMA）を標的としている。すでに多重治療が施され、CD38標的抗体医薬に対して不耐容となった再発・難治性の多発性骨髄腫の患者97例を登録した申請用フェーズ３試験において31％の全奏効率を示した。 （参考） ヤンセンが開発したCD38標的抗体ダーザレックスは2015年に承認され、多発性骨髄腫を適応症として2018年売上高は20憶㌦に達した。その他のCD38標的抗体はサノフィが開発中のイサツキシマブが昨年（2019年）７月にBLA申請が受理されている。臨床段階にある抗BCMA抗体医薬はGSKのベランタマブだけである。

12/12 Roche , Combination , Subcutaneous , HER2 inhibitor , Breast cancer Roche’s fixed-dose subcutaneous combination of Perjeta and Herceptin comparable to intravenous formulations in people with HER2-positive breast cancer　（ロシュのパージェタ・ハーセプチン合剤の固定用量皮下注製剤はHER2陽性乳がん患者で静脈注射製剤と同等の効果を示した）

12/11 Lilly , RET fusion , NSCLC Lilly Opens First Ever Randomized Phase 3 Clinical Trial in Treatment-Naïve RET Fusion-Positive Non-Small Cell Lung Cancer　（リリーは未治療のRET遺伝子融合陽性の非小細胞肺がんに対して初めてとなる無作為化フェーズ３試験を開始する） 被験薬LOXO-292（selpercatinib、セルペルカチニブ）は経口投与可能なRETキナーゼ阻害薬 である。RET融合遺伝子陽性の非小細胞肺がんの他にも、RET変異陽性の甲状腺髄様 がん（medullary thyroid cancer, MTC）、RET遺伝子融合陽性の甲状腺がんに対してFDAの画期性治療指定（BTD）を受けている。RET遺伝子融合は非小細胞肺がんの２％、甲状せんがんの10-20％で確認されている。

12/10 BMY , Acute myeloid leukemia (AML) , Epigenetics Bristol-Myers Squibb Presents Overall Survival and Safety Data From Pivotal CC-486 Study QUAZAR AML-001　（ブリストルマイヤーズ・スクイブがCC-486の申請用臨床試験から全生存期間と安全性に関するデータを発表した） CC-486はエピジェネティック作用を有する遺伝子低メチル化剤である。新たに診断され集中的な導入化学療法により症状が緩和した急性骨髄性白血病（AML） 患者の維持療法としてCC-486を一次選択薬として投与した。投与群238例とプラセボ群234例を比較した結果、全生存期間の中央値24.7か月はプラセボ群14.8か月に対してハザード比0.65（95％CI:0.55,0.81) p=0.0001となった。

12/10 Sanofi, anti-C1 antibody , Cold agglutinin disease Positive results presented from pivotal Phase 3 trial of sutimlimab in people with cold agglutinin disease　（サノフィは寒冷凝集素症（CAD）の患者におけるsutimilmab（スチミルマブ）の申請用フェーズ３試験の好成績を発表） スチミルマブはC1s（C1補体のセリンプロテアーゼ）を標的とするヒト化モノクローナル抗体である。C1sは免疫システムにおける補体活性経路の最初の段階に関与しており、C1sの阻害により、自己免疫疾患である寒冷凝集素症（CAD, Cold agglutinin disease）の発症を抑える効果が期待される。CADの発症率は100万人あたり16人、患者数は米欧日で1万2000人と推定される。

12/08 LLY , BTK inhibitor , B-Cell Leukemias , Lymphoma Lilly Presents Interim Clinical Data from LOXO-305 Dose Escalation Trial in B-Cell Leukemias and Lymphomas at the American Society Hematology Annual Meeting　（リリーはLOXO-305のB細胞白血病およびリンパ腫に対する用量漸増試験の中間データを米国血液学会（ASH）年次総会において発表した） （参考） LOXO-305は高度に選択性の非共有結合型のブルトン型チロシンキナーゼ（BTK）阻害薬である。現在販売されているBTK阻害薬は2013年に承認されたアッヴィとヤンセンのイブルチニブ（販売名イムブルビカ）と2017年に承認されたアストラゼネカのアカラブルチニブ（販売名Calquence）だけである。いずれもマントル細胞リンパ腫を対象として初回承認を取得した。イムブルビカは2014年に慢性リンパ性白血病（CLL）の適応症拡大が承認され、売上高が急増した。2018年売上高はアッヴィが36億㌦、ヤンセンが26憶㌦を計上している。

フロリダ 州オーランドで開催中の米国血液学会(ASH2019)年次総会で、中国武漢市、華中科技大学同済医大病院血液学研究所および同武漢市のCellyan Therapeutics Co., Ltd.の研究者からなる共同研究グループが、再発・難治性(R/R)多発性骨髄腫患者に対する抗BCMA/ CD38 二重特異性CAR T 細胞療法の第1 相用量漸増試験結果を口頭発表した。 抗B 細胞成熟抗原(BCMA)キメラ抗原受容体(CAR)T 細胞療法は、一連の臨床試験から有望な結果が得られている。しかし、MM のBCMA 陰性又は陽性の再発による無増悪生存期間(PFS)が短期であることが当面の課題である。今回、演者らは、直列に4-1BB 共刺激ドメインおよびCD3ζドメインに抗CD38 および抗BCMA の単一鎖の可変フラグメントを組み込んだ二重標的のBM38 CAR を構築し、BM38 T 細胞の安全性、有効性、及び持続期間を評価すべくR/RMM 患者を対象にヒトでの最初の臨床試験(ChiCTR1800018143)を実施した。 遺伝子異常のある10 人(62.5%)と髄外病変を伴う5 人等(31.25％)合計16 人が、5 用量の漸増コホートでBM38 CAR-T 細胞を投与された。追跡期間中央値は36 週間、用量制限毒性(DLT)、及びグレード(GR)≧3 の神経系毒性は観察されなかった。主にGR 1〜2 のサイトカイン放出症候群(CRS)は、16 人中10 人(62.5%)に報告された。14 人(87.5%)が寛解を達成し、8 人(50%)が「厳格な完全寛解」(sCR)、2 人(12.5%)が「非常に良好な部分寛解」(VGPR)、4 人(25%)が部分寛解(PR)および14 人(87.5%)が骨髄内微小残存病変(MRD)の陰性を達成した。sCR の最長期間は51 週間を超え、8 人中5 人(62.5%)がsCR を維持しており、2 人がVGPR に、1 人がPR に移行した。無増悪生存期間(PFS)の中央値は未達で。 9 カ月の時点のPFS 率は75%であった。5 人(100%)の髄外病変が消失した。 本年7 月末で、BM38 CAR-T 細胞は、フローサイトメトリー(FCM)、およびq-PCR で、患者の末梢血にまだ生存していることが確認された。sCR 患者のCA...

12/07 PFE , Gene therapy , Hemophilia A Sangamo and Pfizer Announce Updated Phase 1/2 Results Showing Sustained Increased Factor VIII Activity Through 44 Weeks Following SB-525 Gene Therapy Treatment　（血友病Aを対象にファイザーがSangamoと共同開発中の遺伝子治療薬SB-525のフェーズ１/２試験において、ファクターVIII活性の上昇が投与後44週間を通して確認された）

12/07 Janssen, IL-1 alpha , Atopic dermatitis Janssen to Acquire Investigational Bermekimab from XBiotech　（ヤンセンは開発段階にある bermekimab（ベルメキマブ）XBiotech（エックスバイオテク）から取得） ベルメキマブは、現在では臨床開発段階にある唯一の抗インターロイキン１α抗体であり、アトピー性皮膚炎と汗腺膿瘍を対象としてフェーズ２段階にある。ヤンセンはXBiotechに対して7億5000万ドル（800億円）を支払い、責任をもって臨床試験を緊密に連携して完了する。皮膚科領域以外の適応症を取得する場合は追加の対価を支払う。

12/06 Janssen , CAR-T Therapy , Multiple myeloma Janssen Announces BCMA CAR-T Therapy JNJ-4528 Granted U.S. FDA Breakthrough Therapy Designation for the Treatment of Relapsed or Refractory Multiple Myeloma　（ヤンセンが開発中のBCMA標的CAR-T治療薬JNJ-4528が再発性・難治性の多発性骨髄腫に対してFDAの画期的治療指定（BTD)を取得した） （参考） CAR-T治療薬として初めて承認されたキムリア（ノバルティス）は2017年8月にB細胞急性リンパ性白血病（ALL）、2018年5月にB細胞リンパ腫の適応症を取得し、続いて慢性リンパ性白血病（CLL）に対する適応を模索している。カイト（現ギリアド）が2017年10月に承認取得した イエスカルタはびまん性大細胞B細胞リンパ腫を適応症としており、急性リンパ性白血病（ALL）についてはフェーズ1/2臨床試験の段階にある。 骨髄腫を対象とする臨床試験を実施している CAR-T治療薬 は、現時点ではヤンセンのJNJ-4528だけである。

12/05 GSK , HIV ViiV Healthcare submits New Drug Application to the FDA for fostemsavir, an investigational, first-in-class attachment inhibitor for the treatment of HIV in adults with few treatment options available（ViiVヘルスケアは治療の選択肢が乏しくなった成人HIV患者の治療薬として、ファーストインクラスの接着阻害薬となるfostemsavir（フォステムサビル）の承認申請を提出した） フォステムサビルは、治療歴が長く、抵抗性ウイルス、薬剤不耐性、安全性といった問題からウイルス抑制療法を実施できなくなったHIV-1感染患者への治療薬として他の抗レトロウイルス薬との併用効果が確認された。96週間にわたるフェーズ３BRIGHT試験はウイルス量が１㎖中400コピー以上のHIV-1感染患者371例を対象とした。

12/05 Novartis , Strategy Novartis expects to sustain long-term growth with a robust pipeline of 25+ potential blockbusters highlighted at R&D Day（ノバルティスはR&D説明会を開催し、開発パイプラインにある25品目を上回るブロックバスター候補に焦点を当てて長期的な成長力を維持する見通しを明らかにした） フェーズ２段階にある60プロジェクトから10プロジェクト以上が2020年から2021年にかけて申請用フェーズ３試験に進む。そのうち90％以上がファーストインクラスまたはfirst-in-indicationとなる 臓器移植およびシェーングレン症候群に対するiscalimab（イスカリマブ）、腎臓疾患およびPNHに対するLNP023、骨髄異形成症候群に対するMBG453、心血管リスクに対するTQJ230など、アンメット・ニーズが大きい治療両分野に新薬候補が創出されている 再発性多発性硬化症に対するオファツムマブ、喘息に対するフェビピプラント、前立腺がんに対する放射性治療薬Lu-PSMA-617、肺がんに対するカナキヌマブなどを今後短期間に発売する予定

12/04 Roche , PD-L1 inhibitor , NSCLC FDA approves Roche’s Tecentriq plus chemotherapy (Abraxane and carboplatin) for the initial treatment of metastatic non-squamous non-small cell lung cancer（FDAはロシュのテセントリクと化学療法（アブラキサンおよびカルボプラチン）の併用による転移性非小細胞肺がんの一次治療を承認） （参考） テセントリクの非小細胞肺がんに対する適応症は2016年に白金製剤による化学療法中もしくは終了後に病勢が悪化した患者に対する二次治療として承認され、2018年12月にはEGFRまたはALK遺伝子異常を示さない患者を対象にアバスチンと化学療法剤パクリタキセルおよびカルボプラチンとの併用による一次療法が、さらに2019年3月には進行期（extensive stage）の患者に対してアバスチンを併用せず、化学療法剤のみとの併用による一次療法が承認された。今回は2016年に 二次療法として承認された適応症にパクリタキセルを追加することによって一次療法への格上げが承認された。

12/04 Novartis , Collaboration , Digital health Amazon Web Services (AWS) announces strategic collaboration with Novartis to accelerate digital transformation of its business operations アマゾン・ウェブ・サービス（AWS)はノバルティスの経営業務のデジタル化を加速する戦略的提携を発表した。 AWSが誇る最も広範なクラウドサービスを利用して企業全体のデータおよび分析プラットフォームを構築し、経営業務を劇的に改造する。ノバルティスの専門業務を手始めに複数年契約のもとで従業員がリアルタイムの分析データを駆使してより良い経営判断を下し、製造プロセスとサプライチェーンの効率を改善することを目指す。

12/02 Roche , IL-6 inhibitor , Ophthalmic disease , Multiple sclerosis Positive phase III results for Roche’s satralizumab in neuromyelitis optica spectrum disorder published in the New England Journal of Medicine ロシュが 視神経脊髄炎スペクトラムの治療薬として 開発したサトラリズマブ（satralizumab）のフェーズ３試験結果が New England Journal of Medicine (NEJM) 誌に掲載された。 （参考） サトラリズマブは中外製薬が創製したヒト化抗IL-6レセプターリサイクリング抗体である。昨年（2019年）10月末に欧米での承認申請が受理されている。承認されるとトシリズマブ（2010年、製品名 アクテムラ、 中外製薬）、シルクマブ（2014年、製品名SYLVANT、ヤンセン）、サリルマブ（2017年、製品名ケブザラ、サノフィ）につづく４番目のIL-6阻害薬となる。IL-6阻害薬の2018年世界売上はアクテムラが2200億円、ケブザラが100億円、ヤンセンのSYLVANTは開示基準に達していない模様。

Seattle Genetics, Inc.(Seattle Genetics)とアステラス製薬は、両社が共同開発中の抗体-薬物複合体(ADC 薬)enfortumab vedotin とMerck & Co., Inc.(Merck)の抗PD-1 抗体キイトルーダ(一般名：ペムブロリズマブ)(遺伝子組換え)の併用療法を評価する、前治療歴の無い転移性尿路上皮癌患者を対象とした臨床試験に関して、Merck と提携契約を締結した。 本契約に基づいて、3 社は、Seattle Genetics が実施するグローバルな申請を目的とした国際共同、第3 相臨床試験において資金を共同で出資する。本試験では、未治療の局所進行性または転移性尿路上皮癌患者を対象として、enfortumab vedotin とペムブロリズマブの併用療法による有効性を評価する。3 社は現在、規制当局と協議を行いながら試験計画の最終化を進めており、2020 年前半には試験を開始する予定である。なお、本試験には日本も参加する予定。 Seattle Genetics 社独自の最先端のリンカー技術を用いて、抗nectin-4 モノクローナル抗体に微小管阻害作用を持つ MMAE(monomethyl auristatin E)を結合させた ADC 薬である。本品はアステラス製薬が ADC の標的として同定したさまざまな固形癌に発現する細胞接着分子nectin-4 を標的とする薬剤である。ほぼ全ての尿路上皮癌細胞に発現し、細胞間の接着に関連するタンパク質nectin-4 を標的とするfirst-in-class の ADC 薬である。抗PD-1 抗体または抗 PD-L1 抗体による治療歴があり、かつ、術前または術後の補助化学療法として、あるいは局所進行または転移状態において白金製剤による治療歴のある、局所進行性または転移性尿路上皮癌への適応について、米国FDAに承認申請をしておりFDAによる審査終了目標日（PDUFA date）は 2020 年 3 月 15 日に設定されている。なお、日本では、enfortumab vedotin は承認申請に向けた開発段階にある。